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國家醫(yī)保局公布２０２４年醫(yī)保目錄調(diào)整通過初步形式審查的藥品名單，其中目錄外藥品２４４個，目錄內(nèi)藥品１９６個，共計４４０個藥品通過初步形式審查，相較２０２３年，申報藥品數(shù)量有所增加。近年來，國家醫(yī)保局通過優(yōu)化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，２０２３年，國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案對罕見病用藥的申報條件未設(shè)置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫(yī)保目錄。從今年已通過初審目錄的罕見病藥品來看，除了獨家產(chǎn)品外，一些非獨家產(chǎn)品也出現(xiàn)在通過初審名單內(nèi)，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。
國家醫(yī)保局公布２０２４年醫(yī)保目錄調(diào)整通過初步形式審查的藥品名單，其中目錄外藥品２４４個，目錄內(nèi)藥品１９６個，共計４４０個藥品通過初步形式審查，相較２０２３年，申報藥品數(shù)量有所增加。
從初審?fù)ㄟ^率來看，２０２４年７月１日９時至７月１４日１７時，國家醫(yī)保局共收到企業(yè)申報信息６２６份，涉及藥品（通用名）５７４個，最終通過４４０個藥品，通過率達７５％以上。
值得一提的是，通過初步審核名單，只是拿到了一張初步入場券，后續(xù)還需要通過最終的形式審查，醫(yī)保談判。
從國家醫(yī)保局公布的初審結(jié)果來看，ＣＡＲ－Ｔ、罕見病藥物等最易「靈魂砍價」的藥品在此次名單內(nèi)。
以ＣＡＲ－Ｔ來看，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液、科濟藥業(yè)的澤沃基奧侖賽注射液全部進入今年的初審名單。
罕見病藥品，健康界梳理已上市的罕見病藥品進入醫(yī)保情況，不完全統(tǒng)計，進入此次初審目錄的已上市罕見病藥品有４７個。
圖：已上市通過醫(yī)保初審名單的罕見病藥品 制圖：四喜
值得注意的是，一直備受業(yè)內(nèi)關(guān)注的，諾和諾德的司美格魯肽、禮來的替爾泊肽注射液、大冢的布瑞哌唑片等明星產(chǎn)品，未出現(xiàn)初審名單內(nèi)。
近年來，國家醫(yī)保局通過優(yōu)化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，２０２３年，國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案對罕見病用藥的申報條件未設(shè)置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫(yī)保目錄。
從今年已通過初審目錄的罕見病藥品來看，除了獨家產(chǎn)品外，一些非獨家產(chǎn)品也出現(xiàn)在通過初審名單內(nèi)，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。
但最終多少罕見病藥品能進醫(yī)保，是個問題。
探索多種罕見病用藥保障模式
從中央到地方，都在探索多種罕見病用藥保障模式，除了醫(yī)保談判，還有商保的介入，以及一些地方的特色探索。
例如，以浙江、江蘇為代表的「專項基金」模式，以山東、成都、湖南為代表的「大病保險」模式，以佛山為代表的「醫(yī)療救助」模式等具有代表性的地方保障模式。地方政府積極探索，補充基本醫(yī)保對罕見病目錄外費用高昂創(chuàng)新藥的保障不足，也為從國家層面制定罕見病專門保障政策提供實踐案例。
圖源：沙利文???
再比如，罕見病患者援助項目。為幫助罕見病患者更好地接受治療、減輕其經(jīng)濟負擔，越來越多的慈善組織也在積極聯(lián)合企業(yè)進行患者援助項目。其英文全稱 「Ｐａｔｉｅｎｔ Ａｓｓｉｓｔａｎｃｅ Ｐｒｏｇｒａｍ」，簡稱「ＰＡＰ」，是由慈善組織發(fā)起或主導(dǎo)，醫(yī)藥企業(yè)提供藥物和／或資金支持的非商業(yè)性／公益性項目。在罕見病領(lǐng)域，由慈善機構(gòu)和藥企發(fā)起的ＰＡＰ項目已經(jīng)成為罕見病用藥保障的一支重要力量。
圖：部分罕見病患者援助項目（ＰＡＰｓ） 來源：沙利文??????????
總的來看，保障罕見病患者的服務(wù)是一種綜合體系，不僅需要醫(yī)保，還需要建立罕見病專項保障基金，完善罕見病領(lǐng)域的藥械制度、探索多元創(chuàng)新支付策略等的探索與落地，不只是醫(yī)保局一方，需要多方共同努力。
附：中國處于上市申請階段的罕見病藥物 （截至：２０２４年２月）
參考資料： １、《２０２４中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告 》沙利文 ２、 國家醫(yī)保局、新華網(wǎng)等公開信息
(文章來源于健康界)
